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（泉源：务实药社）

11月7日，NMPA 官网布告已于近日批准重庆精确生物讲述的 1 类生物新药普基仑赛打针液（pCAR-19B 细胞自体回输制剂）上市，用于养息 3~21 岁 CD19 阳性的难治或复发（初度缓解 12 个月后复发需斟酌救化疗）的急性 B 淋巴细胞白血病患者。此前，该药曾被 CDE 纳入冲破性养息和优先审评。

凭据 Insight 数据库，精确生物的普基仑赛是国内首款获批上市用于养息儿童白血病的 CAR-T 居品。

截图泉源：NMPA 官网

普基仑赛是重庆精确生物自主研发的 CD19 靶向 CAR-T 疗法，该药针对中国东谈主群，对 CAR 结构进行优化，同期汲取了更为安全的基因转导载体系统，从而具有更好的有用性和安全性。

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Insight 数据库透露，该药最早在 18 年 2 月初度苦求临床，一年后初度获批临床，19 年头度公示临床，24 年该药在国内提交上市苦求，当天获批。

I 期临床磨砺数据透露，入组的 9 例患者均取得十足缓解 (CR），总体缓解率达 100%，况兼初度达到十足缓解的患者渺小残留病变（MRD）也均为阴性。此外，临床磨砺中无剂量抑止性毒性（DLT）以及养息关联升天事件发生，总体安全性和耐受性致密。

在 2024 年 ASH 大会上，该药用于 CD19 阳性 R/R B-ALL 的 II 期临床效果初度被败露。这是一项单组、灵通标签、多中心盘考，纳入筛选时年齿 ≥3 岁且 ≤21 岁，确诊为 CD19+ R/R B-ALL 的患者。主要尽头是 3 个月时总缓解率 (ORR)，界说为输注后 3 个月内十足缓解 (CR) 加 CR 伴血液不十足复原 (CRi)。

汗漫 2024 年 4 月 18 日，共入组 89 例患者并采选白细胞分离术，其中 64 例采选 pCAR-19B 输注。无制备失败病例。在输注患者中，6.25% 为难治性，93.75% 的患者复发，需采选多线养息或异基因干细胞移植。患者中位年齿为 11 岁（范畴：3-21 岁），56.25% 为男性。此外，75% 的患者佩戴至少一种高危基因。基线骨髓原始细胞负荷中位数为 58.3%，56.25% 的患者骨髓原始细胞负荷较高（≥50%）。

中位随访 211 天，最好 ORR 为 90.63%，其中 78.13% 的患者达到 CR，12.5% 的患者达到 CRi，逾越了现时生意化抗 CD19 CAR-T 疗法居品在 R/R B-ALL 中报谈的疗效。

此外，98.27% 的 ORR 患者取得了阴性渺小残留病（MRD）阴性缓解。3 个月 ORR 为 76.56%。中位缓解握续时分（DOR）为 10.61 个月，中位总糊口期（OS）为 23.92 个月。

在安全性方面，细胞因子开释抽象征 (CRS) 和免疫效应细胞关联神经毒性抽象征 (ICANS) 划分发生于 98.44% 和 50% 的患者。≥3 级 CRS 和 ICANS 划分发生于 29.69% 和 39.06% 的患者。≥3 级 CRS 和 ICANS 的中位握续时分划分为 4 天和 3 天。无 CRS 或 ICANS 导致的升天病例。

白血病是群众最为常见的恶性肿瘤之一，其发病总东谈主数和每年新增东谈主数均呈现飞腾趋势。其中，ALL 是儿童最常见的恶性肿瘤，其发病率约（3～5）/10 万，亦然导致儿童和青少年升天的主要疾病之一，其中 B-ALL 约占 ALL 的 80% 阁下。

凭据 Insight 数据库，此前国内已有 4 款靶向 CD19 的 CAR-T 居品获批上市，划分为复星凯特引进的的阿基仑赛、药明巨诺的瑞基奥仑赛、合源生物的纳基奥仑赛，以及恒润达生的雷尼基奥仑赛。重庆精确生物的普基仑赛是国内获批的第 5 款 CD19 CAR-T 居品。

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发布于：北京市